Accelerare lo sviluppo e la disponibilità di farmaci che curano gravi malattie sono nell'interesse di tutti, soprattutto quando i farmaci sono il primo trattamento disponibile o hanno vantaggi rispetto ai trattamenti esistenti.
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha sviluppato Fast Track, un processo progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per il trattamento di gravi malattie, soddisfacendo nel contempo una necessità medica insoddisfatta. Lo scopo è quello di ottenere importanti nuovi farmaci per il paziente in precedenza. Fast Track affronta quella che chiama una vasta gamma di gravi malattie.
Naturalmente, determinare se una malattia è seria è una questione di giudizio, ma generalmente si basa sul fatto che un dato farmaco avrà un impatto su fattori quali la sopravvivenza, il funzionamento quotidiano o la probabilità che la malattia, se lasciata non trattato, passerà da una condizione meno grave a una più grave. L'AIDS, l'Alzheimer, l'insufficienza cardiaca e il cancro sono esempi evidenti di malattie gravi.
Recentemente, la FDA ha assegnato la designazione Fast Track a due farmaci attualmente sotto indagine per il trattamento del dolore cronico, una cosa positiva non solo per quei pazienti che necessitano di terapia aggiuntiva per il loro dolore refrattario, ma anche per la comunità di dolore cronico in generale, tra cui operatori sanitari. Questo perché la FDA sta riconoscendo che alcuni tipi di dolore cronico sono davvero una condizione grave, e non solo un sintomo esasperante, che ha un impatto negativo sulla sopravvivenza dei pazienti e che limita la loro vita quotidiana.
Il dolore cronico in certi contesti è di per sé un bisogno medico insoddisfatto.
Riempire una necessità medica insoddisfatta è definito come fornire una terapia in cui non esiste nessuno o fornire una terapia che potrebbe essere potenzialmente superiore alla terapia esistente.
Qualsiasi farmaco sviluppato per trattare o prevenire una malattia senza terapia corrente è ovviamente diretto a un bisogno insoddisfatto. Se esistono terapie esistenti, un farmaco Fast Track deve mostrare qualche vantaggio rispetto al trattamento disponibile, come ad esempio:
• Mostrando un'efficacia superiore
• Evitare i gravi effetti collaterali di un trattamento disponibile
• Riduzione di una tossicità clinicamente significativa di un trattamento accettato
Un farmaco che riceve la designazione Fast Track è idoneo per alcuni o tutti i seguenti aspetti:
• Incontri più frequenti con la FDA per discutere del piano di sviluppo del farmaco e assicurare la raccolta di dati appropriati necessari per sostenere l'approvazione dei farmaci
• Corrispondenza scritta più frequente da parte della FDA su cose come la progettazione delle prove cliniche proposte
• Idoneità per l'approvazione accelerata
• Revisione progressiva, il che significa che una società farmaceutica può sottoporre sezioni FDA della sua nuova applicazione per la droga (NDA) per la revisione da parte della FDA, piuttosto che attendere che tutte le sezioni dell'applicazione siano completate prima di poter esaminare l'intera applicazione.
E ora, un po 'di più sulle due recenti design Fast Track, recentemente rese pubbliche:
AmiKet è una combinazione di crema analgesica topica, contenente l'antitripressore amitriptilina e l'antagonista del recettore NMDA, la ketamina. La sua indicazione prevista è per il trattamento del dolore neuropatico associato a neuropatia periferica indotta da chemioterapia. Questa è una condizione dolorosa che può interrompere o addirittura impedire il completamento di regimi chemioterapici potenzialmente curativi: i pazienti rischiano letteralmente di morire piuttosto che affrontare il dolore lancinante del trattamento. Il National Cancer Institute ha annunciato risultati positivi da uno studio incentrato sulla sicurezza e l'efficacia di Amiket. Sarà interessante vedere se un'ulteriore revisione di Amiket lo porterà un giorno a essere disponibile sul mercato aperto, e se avrà un ruolo nel rendere un po 'meglio la vita dei malati di cancro.
NKTR-181 è un agonista del recettore oppioide, progettato per rallentare la velocità di ingresso nel cervello, riducendo così l'attrattiva di questo farmaco come bersaglio dell'abuso. Il suo meccanismo d'azione riduce anche alcuni degli effetti collaterali del sistema nervoso centrale. I proprietari dei diritti di NKTR-181 vedono il suo potenziale nel trattamento delle condizioni di dolore cronico con un profilo di sicurezza migliorato rispetto alle terapie attuali. Sono in programma ulteriori studi per esaminare l'efficacia e la sicurezza di NKTR-181, oltre a uno studio sulla responsabilità dell'abuso umano.
Per la comunità del dolore cronico, Fast Track potrebbe non sembrare abbastanza veloce. Si spera che gli studi dei suddetti farmaci siano solidi e positivi. Questa comunità non può permettersi di essere presa per un altro giro veloce o lento.
