Quanto siamo lontani da una cura per la perdita dell’udito? Molto più vicino di quanto fossimo cinque anni fa, ma nessuno dovrebbe rimandare gli apparecchi acustici o l’impianto cocleare nella speranza di una cura.
La ricerca di una cura sta andando in molte direzioni: la terapia genica, la rigenerazione delle cellule dei capelli, un farmaco per la protezione contro il rumore, si sta svolgendo in molte località in tutto il paese. Esito sempre a riferire risultati preliminari positivi, perché non voglio attirare le speranze della gente. Ma riferisco su risultati significativi.
Il mese scorso una società biotech del New England ha annunciato di aver ricevuto una sovvenzione dal Dipartimento della Difesa per ricercare un’opportunità terapeutica che potrebbe aiutare a invertire la perdita dell’udito.
Il sostegno della DOD è nell’interesse del dipartimento, perché la perdita dell’udito e l’acufene sono le due maggiori categorie di richieste di invalidità. La guerra è rumorosa: uno studio del 2015 di quasi 50.000 soldati ha dimostrato che i picchi di rumore in combattimento possono raggiungere i 180 dB. I veterani di combattimento hanno un rischio aumentato del 63% per la perdita dell’udito. Due milioni e mezzo di veterani hanno disabilità uditive connesse al servizio.
Frequenza Le terapie basate a Woburn, Mass. E Farmington, Ct., Hanno annunciato di aver ricevuto una sovvenzione di $ 2 milioni dal DOD per indagare sul ripristino dell’udito dopo i danni dovuti al rumore a seguito di lesioni legate al servizio militare.
La tecnica di attivazione delle cellule progenitrici della frequenza, o tecnica di rigenerazione PCA, utilizza una combinazione di farmaci a piccole molecole per stimolare le cellule progenitrici dell’orecchio interno a moltiplicarsi e creare nuove cellule ciliate. La rigenerazione delle cellule dei capelli avviene spontaneamente nei pesci e negli uccelli, ma non nei mammiferi.
A dicembre, Frequency ha annunciato il completamento del primo studio di sicurezza e tolleranza in-umano della sua combinazione di farmaci brevettati, FX-322. (Puoi leggere maggiori informazioni qui.) Il farmaco viene iniettato nell’orecchio interno usando un’iniezione intratimpanica standard, con il paziente sveglio. Lo studio di Fase 1 è stato condotto presso il Victoria Eye and Ear Hospital di Melbourne, in Australia, su 9 adulti con sordità neurosensoriale da grave a profonda che erano stati programmati per un intervento di impianto cocleare 24 ore dopo aver ricevuto l’iniezione.
Gli esseri umani nascono con solo 15.000 cellule ciliate in ciascun orecchio e non si sviluppano più dopo la nascita. Danni a queste cellule ciliate nel tempo si traducono in una perdita dell’udito. Capire come far accadere la rigenerazione nei mammiferi sarebbe un passo importante verso la ricerca di una cura per la perdita dell’udito, e questo obiettivo è perseguito da altri in aggiunta alla frequenza.
La frequenza osserva che la piattaforma di rigenerazione PCA si rivolge alla causa principale della malattia senza rimuovere le cellule staminali dal corpo. Ciò evita problemi che possono svilupparsi con la tradizionale terapia a cellule staminali o geniche, che può influenzare le cellule diverse da quelle mirate. FX-322 della frequenza risveglia le cellule progenitrici dormienti già nell’orecchio, iniziando la divisione cellulare e la differenziazione per riparare le cellule ciliate danneggiate.
La frequenza spera che questa tecnica possa essere utilizzata anche in altre parti del corpo, per ripristinare il tessuto sano, e ha una serie di altri programmi in fase di sviluppo, tra cui la ricerca preclinica nella rigenerazione muscolare e il diabete di tipo 1. La frequenza prevede di avviare uno studio di Fase 2 per la rigenerazione dell’udito negli Stati Uniti alla fine di quest’anno.
Questa sovvenzione si applica solo al personale militare con perdita dell’udito correlata al servizio, anche se, naturalmente, se la tecnica dovesse funzionare, sarebbe disponibile per gli altri con perdita dell’udito neurosensoriale. Più di 48 milioni di americani di tutte le età hanno un certo grado di perdita dell’udito.
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Questo studio è uno dei molti sforzi per trovare una cura biologica per la perdita dell’udito. Scriverò sugli altri nei prossimi mesi. Se sei un ricercatore con informazioni pertinenti, scrivimi a [email protected]
Questo post è stato adattato da un post apparso sul mio blog Hearing Loss, Hearing Aids, Hearing Help.